来源：中国新闻网

　　昨天，中华慈善总会获得了美国健赞公司捐献的2亿元治疗戈谢氏病特效药“思而赞”，这将为目前全国134位戈谢氏病患者带来约一年的免费治疗。记者了解到，本市的戈谢氏病患者可通过北京儿童医院、协和医院免费领取捐赠药品。

　　戈谢氏病是一种全球仅有约5千人患病的罕见遗传病。因体内葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏，可导致患者肝、脾异常肿大，身体发育迟缓，骨骼变形或多发骨折骨痛，在病情慢性发展中丧失生命。据了解，目前我国记录在案的戈谢氏病患者仅有134人，其中近百名因病在北京接受治疗。美国健赞公司生产的治疗戈谢氏病特效药“思而赞”，通过长期定量补充替代酶的方法可以有效地抑制病情发展，改善病人生活状态。

　　据北京儿童医院血液病中心主任医师张永红介绍，患者使用“思而赞”治疗费用约为每年20万元，且需要长期固定注射治疗，对一般家庭来说无疑是不小的负担。此次获捐2亿元药品后，患者可以通过北京儿童医院血液病门诊得到捐助药品的免费治疗。(记者王皓)

稿件来源：北京日报