美国参议院提出鼓励儿童罕见病用药开发新法案

      来源：医药经济报

    日前，俄亥俄州民主党参议员谢罗德·布朗、堪萨斯州共和党参议员山姆·布朗巴克、明尼苏达州民主党参议员阿尔·弗兰肯提出一项法案——《2010年创建希望法案》（the Creating Hope Act of 2010），对从事罕见和被忽视的儿科疾病用药开发的制药公司提出奖励措施。这项立法有望在私营-公立模式基础上建立鼓励针对罕见病治疗的措施。

　　这项法案是在今年美国参议院健康、教育、劳工和退休金委员会就“治疗罕见和被忽视的儿科疾病：推进新疗法的开发”展开听证之后提出的。

　　《2010年创建希望法》将对2007年签发的《食品药品管理局修正法案》中的相关条款进行修订，2007年通过的《食品药品管理局修订法案》规定对开发用于被忽视的热带病创新药的制药公司进行奖励。

　　根据这项法律，开发用于被忽视疾病新药和生物制品的公司将获得优先审评凭单（priority review voucher），确保这些公司开发的另外一种药物能够获得加速审评资格。这项拟议中的法案，通过许可转让将儿科疾病新药纳入开展优先审评凭单，增加优先审评凭单的商业价值。实际上，优先审评凭单旨在通过允许制药公司使用该凭单加快另一种药品的上市许可审评,建立一种激励机制，例如，将更具商业价值，因此为开发用于罕见病的药物提供经济刺激。

　　总体上，为私营部门提供奖励，特别是制药业，通过鼓励开发一种在其它情况下不能提供特殊产品、技术或服务帮助选择人群，在此个案中，不失为一个优秀的公共政策。没人会反驳为一种罕见病、特别是一种儿科罕见病开发治疗方法的人道主义利益，如何促进这些努力具有价值。

　　拟议中的这项立法还有助于产生其他公私合作模式。在制药业中，例如，一些奖励措施还应包括对开发罕见病和被忽视疾病开发药物或治疗方法的公司提供特别研发税务减免，这种税务减免不仅适用于大型制药公司，也应适用于处于创业阶段的公司。

　　对开发和制造产品、以及开发旨在提高包括发展中国家在内的医疗保健能力和获得的服务的公司，包括处于创业阶段的公司，这些奖励措施还可能包括其它的研发税收优惠和财政投入。这项立法或许可以作为刺激政策制定者、制药业、私营协会以及广大患者等利益攸关方就解决方案展开进一步对话的一条路径。